A neurogenética é uma das áreas médicas com maior desenvolvimento nos últimos anos e uma fronteira do conhecimento médico que vem sendo desbravada com muita rapidez. Estima-se que dentre todas as doenças raras, mais de 90% sejam de etiologia genética, muitas relacionadas direta ou indiretamente à neurologia e, com o maior conhecimento dos mecanismos moleculares que geram doença, novos alvos terapêuticos surgem. Nesse admirável mundo novo, conhecer os principais tratamentos disponíveis, mecanismos de ação de cada fármaco e saber manejar estes pacientes é fundamental. Pensando nisso, elaboramos o 1 Simpósio de Neurogenética cujo tema principal são as terapias de alta precisão.